Financiamento do Futuro: Como Pequenas Doações Faça um Grande Impacto

Financiamento do Futuro: Como Pequenas Doações Faça um Grande Impacto

26 de junho de 2021 Off Por Corpo e Boa Forma

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Juno / Stocksy United

Dr. Scott Baraban lembra de sua primeira conversa com Mary Anne Meskis. Eles foram apresentados em uma reunião da American Epilepsy Society de volta em 2011.

Baraban dirige um laboratório na Universidade da Califórnia São Francisco. Meskis é o diretor executivo da Fundação de Síndrome de Dravet (DSF).

O momento desta reunião foi perfeito. O laboratório de Baraban tinha planos emocionantes. Eles tinham trabalhado em um modelo de zebrafish com a mutação gênica vista na síndrome de Dravet.

“Estávamos prestes a começar a caracterizar esse modelo de zebrafish como um modelo de síndrome de Dravet e, em seguida, potencialmente fazer algum rastreamento de drogas”, lembra Baraban.

A esperança era encontrar novas opções de tratamento para a síndrome de Dravet desta forma. Esta seria uma notícia incrível para pessoas e famílias que vivem com síndrome de Dravet.

Era uma ideia promissora, mas eles precisavam de uma fonte de financiamento. Foi aí que Meskis e o DSF entraram.

DSF tem várias missões. Trabalha duro para sustentar famílias que vivem com síndrome de Dravet. Ela espalha a conscientização sobre essa doença rara. E, finalmente, dedica recursos e tempo para arrecadação.

Com uma condição rara como a síndrome de Dravet, não há como muitas fontes de financiamento para pesquisa.

A DSF reconhece que seus esforços de angariação de fundos impactam diretamente a pesquisa na síndrome de Dravet e o futuro daqueles diagnosticados com a condição. A pesquisa é a chave para melhores tratamentos e a esperança para a cura.

Este encontro entre Baraban e Meskis levou a uma concessão da DSF para a pesquisa do Baraban.

O dinheiro arrecadado através de uma infinidade de arrecadações lideradas pela DSF tornou possível essa concessão. É a prova de que todas aquelas galas, vendas, e outros eventos por apoiadores da DSF realmente fazem a diferença.

A síndrome de Dravet é uma forma rara de epilepsia. Ele tipicamente aparece em primeiro lugar em bebês com menos de 1 ano de idade.

As crianças com síndrome de Dravet não crescem fora dela. E é intratável, significando que é muito desafiador gerenciar ou tratar.

Seizuras tendem a ser frequentes e duram mais tempo do que as vistas em outros tipos de epilepsia. Pessoas com síndrome de Dravet podem experimentar atrasos de linguagem e desenvolvimento, bem como desafios com equilíbrio e movimento.

As convulsões com a síndrome de Dravet podem ser muito difíceis de gerenciar. É raro que pessoas com síndrome de Dravet alguma vez sejam convulsões.

O objetivo é encontrar o mix certo de medicações que reduzem o quão frequentemente as convulsões acontecem e quanto tempo duram.

“Para a nossa comunidade, não existe um protocolo de tratamento único que funcione para todos os pacientes”, diz Meskis. “Precisamos de novas opções de tratamento que tenham o potencial de arcar com uma melhor qualidade de vida para o paciente e a família.”

O Baraban tem estudado formas genéticas de epilepsia, como a síndrome de Dravet, por mais de 20 anos. Seu laboratório primeiro foi pioneirado no uso de zebrafish para pesquisas de epilepsia no início dos anos 2000s.

Surprisamente, zebrafish são realmente parecidos com os humanos quando se trata de condições genéticas. Esses pequenos peixes compartilham mais de 80 dos genes associados à condição em humanos.

Zebrafish são ideais para pesquisa por outro motivo. Um par de peixes adultos pode produzir cerca de 200 larvas por semana, fornecendo lotes de assuntos de pesquisa.

Em humanos, a síndrome de Dravet é causada por uma mutação no gene SCN1A. Um projeto piloto feito por volta de 2010 2011 mostrou que o mesmo gene poderia ser alterado em zebrafish.

Estes SCN1A de zebrafish mutante apresentaram atividade de apreensão semelhante a pessoas com síndrome de Dravet. Eles também responderam a tratamentos atualmente usados para tratar a síndrome de Dravet.

Isso significava que esses zebrafish eram ótimos modelos para pesquisa. E a concessão da DSF permitiu testes adicionais com esses zebrafish modificados SCN1A.

Desenvolver nova medicação é muito caro. Então, os pesquisadores queriam explorar se quaisquer medicamentos existentes poderiam funcionar para a síndrome de Dravet.

Um projeto inicial gritou cerca de 300 compostos. Desde então, mais de 3.500 drogas existentes foram gripadas nesses zebrafish.

Houve algumas descobertas emocionantes.

Nos testes de zebrafish, clemizole reduziu significativamente a atividade de apreensão. Clemizole é um anti-histamínico. Ele realmente não é usado desde a década de 1950s, quando surgiram opções mais eficazes.

O próximo passo é ver se funciona em humanos com síndrome de Dravet. Uma vez que a clemizole tinha aprovação anterior da FDA, os julgamentos humanos eram capazes de começar mais cedo. Eles começaram no final de 2020.

Desde aquela descoberta inicial, mais três compostos mostraram promessa para a síndrome de Dravet. Alguns derivados de clemizole também reduzem as apreensões no zebrafish modificado SCN1A.

Pesquisadores precisam de financiamento para transformar grandes ideias em realidade.

Muitas vezes há uma escassez de dinheiro no mundo da pesquisa. Isso é especialmente verdadeiro para muitos projetos nas fases muito iniciais da pesquisa. É por isso que eles precisam de um impulso de financiamento para começar.

DSF é dedicado a fornecer dinheiro para pesquisa.

“Um pilar primário da missão da nossa organização é financiar a pesquisa”, explica Meskis. “Nós oferecemos quatro mecanismos de concessão diferentes, e desde a nossa criação, em 2009, premiamos pouco mais de $4,95 milhões em bolsas de pesquisa.”

O dinheiro disponível para as bolsas de pesquisa vem diretamente da arrecadação.

As bolsas destinam-se a adiantar estágios iniciais de pesquisa.

O dinheiro de Grant money da DSF permite aos pesquisadores uma oportunidade de desenvolver ainda mais seus projetos. Muitos são eventualmente capazes de se candidar a bolsas de governo maiores. Isso não seria possível sem o apoio financeiro inicial de DSF.

O Conselho de Assessoria Científica DSF revisa todos os pedidos de concessão. Muitos fatores são considerados. Estes incluem:

  • inovação
  • chance de sucesso
  • a qualidade da ciência

A pesquisa sobre a síndrome de Dravet pode levar a avanços para outras formas de epilepsia.

Qualquer organização que trabalhe para arrecadar dinheiro sabe que pode haver desafios. Com uma condição rara, pode ser ainda mais dura.

As pessoas que são mais afetadas pela síndrome de Dravet geralmente são as mais envolvidas.

“O maior desafio para uma comunidade de doença rara é que nossas famílias todas tenham um filho que requer cuidados de ponta”, diz Meskis. “Nossos pais estão exaustos e esticados já, por isso, pedir que ajudem a apoiar nossos esforços de arrecadação podem se sentir muito.”

DSF faz o seu melhor para facilitar a conscientização e o dinheiro das famílias. A fundação oferece ferramentas e recursos para apoiar as famílias no planejamento de seus próprios eventos. Se alguém tem uma ótima ideia para arrecadar dinheiro, a DSF pode estar ativamente envolvida no planejamento.

Junho é o Mês de Conscientização da Síndrome de Dravet, mas há eventos planejados ano-redondo. A informação oferece informações e suporte para uma ampla gama de ideias de arrecadação criativa.

Um evento é chamado de “Give Up Your Cup”. Esta arrecadação incentiva as pessoas a pularem seu café ou chá diários para um dia, semana ou mês e doar esse dinheiro para DSF em vez disso.

Também houve galas, corridas, noites de cassino e festas de pajama virtual.

“Muitas vezes nossas famílias dizem que é difícil lidar com as incógnitas dessa doença”, diz Meskis.

Ser uma parte do trabalho de arrecadação de DSF faz com que os entes queridos se sintam como que estão ajudando ativamente. Quando o dinheiro leva a descobertas promissoras, é ainda melhor.

O Baraban tem grande apreço por DSF e as pessoas que acreditaram nele e em sua equipe.

“Somos gratos às famílias por arrecadar dinheiro e colocar sua fé em nós para fazer esse tipo de pesquisa”, diz ele.

Avanços em pesquisa de doenças acontecem quando uma rede de pe apaixonante pea polis compartilha o mesmo objetivo.

Há pessoas dedicadas, carindas que organizam eventos de arrecadação. Outros contribuem com sua energia e dinheiro para essas arrecadações. Há funcionários da fundação e membros do conselho. Há o Conselho Consultivo de Ciência que toma decisões sobre subsídios. Os próprios cientistas desenvolvem ideias de ponta e despeje tempo e energia em suas pesquisas.

Grandes descobertas podem ser feitas quando todos estão trabalhando juntos. Quando você dá o seu tempo, energia, ideias ou dinheiro para uma causa que você se importa, importa.