Pergunte ao Expert: Entendendo Tratamentos de Síndrome de Dravet e Terapias

Pergunte ao Expert: Entendendo Tratamentos de Síndrome de Dravet e Terapias

18 de junho de 2021 Off Por Corpo e Boa Forma

doctor speaks with parent holding child

médico fala com pai segurando criança

Weekend Images Inc./Getty Images

A síndrome de Dravet é uma forma rara de epilepsia que pode aparecer no primeiro ano de vida. Causa convulsões frequentes e muitas vezes prolongadas.

Se o seu filho tem síndrome de Dravet, seu médico pode prescrever múltiplos tratamentos para reduzir a frequência de convulsões assim como para interromper as convulsões uma vez que começaram.

Para saber mais sobre os tratamentos para esta condição, Healthline conversou com neurologista, o diretor médico da Clínica Epilepsia Genética em Fort Worth, Texas. Ele também é membro do conselho consultivo médico.

Ler para aprender o que o Dr. Perry tinha a dizer.

Se o seu filho tiver síndrome de Dravet, o seu médico vai prescrever a medicação de manutenção para reduzir a frequência das apreensões. Seu filho deve tomar a medicação de manutenção regularmente como direcionada.

A Food and Drug Administration (FDA) aprovou três medicações de manutenção para tratar a síndrome de Dravet:

  • cannabidiol (Epidiolex)
  • fenfluramina (Fintelpa)
  • stiripentol (Diacomit)

O médico de sua criança também pode prescrever outros medicamentos de manutenção que a FDA não aprovou para a síndrome de Dravet especificamente. Isso é conhecido como prescrição off-label.

O médico do seu filho também pode recomendar uma dieta cetogênica para ajudar a reduzir a frequência de convulsões. Outra opção de tratamento é a estimulação do nervo vagal, no qual um pequeno dispositivo é implantado no peito do seu filho e usado para enviar sinais elétricos para o seu cérebro.

Além da medicação para manutenção, o médico do seu filho irá prescrever uma medicação de resgate para ajudar a interromper uma convulsão prolongada ou um aglomerado de convulsões depois que ele começa.

” As crianças com síndrome de Dravet são propensas a não só convulsões frequentes, mas também convulsões prolongadas, por isso, ter uma medicação de resgate é essencial. Nunca se sabe quando uma apreensão vai acontecer. Você nunca sabe quando será um que requer resgate “, disse Perry.

Vários medicamentos de resgate estão disponíveis, incluindo:

  • clonazepam (Klonopin)
  • diazepam (Diastat, Valtoco)
  • lorazepam (Ativan)
  • midazolam (Nayzilam, Versed)

Ao decidir quais medicamentos prescrever, o médico do seu filho considerará fatores como:

  • sua idade
  • os tipos de apreensões que eles têm
  • como a medicação é administrada
  • o risco de efeitos colaterais e interações de drogas

Idade

” O três medicamentos de manutenção que são especificamente aprovados para a síndrome de Dravet são todos aprovados para o tratamento de crianças com 2 anos e mais de idade “, disse Perry.

Se o seu filho tem menos de 2 anos, o seu médico ainda pode prescrever um desses medicamentos fora de rótulo. No entanto, você pode achar mais difícil obter o reembolso de seguro para prescrições em relação às pessoas.

Alguns medicamentos de resgate só são aprovados para crianças e adultos mais velhos. Valtoco é aprovado para pessoas com idades de 6 e para cima, e Nayzilam é aprovado para pessoas com idades de 12 e para cima.

Tipos de convulsões

“A próxima coisa que devemos considerar são os tipos de convulsões que a criança está experimentando porque certos medicamentos podem ser melhores para certas apreensões”, disse Perry.

Os medicamentos aprovados pela FDA-Aprovações Epidiolex, Fintepla e Diacomit ajudam a reduzir a frequência de convulsões convulsivas, que são comuns em pessoas com síndrome de Dravet.

Algumas pessoas com síndrome de Dravet também experimentam convulsões não convulsivas, como apreensões de ausência. Essas pessoas podem se beneficiar de outro tipo de medicação de manutenção.

“Se o tipo de apreensão primária de preocupação da criança for de apreensão de ausência, então aqueles medicamentos [FDA-aprovados] podem não ser a melhor escolha”, disse Perry. “Talvez o ácido valpróico seria uma escolha melhor para aquela criança.”

Administração

Os medicamentos de manutenção são administrados oralmente, como líquidos ou comprimidos.

Diferentes tipos de medicamentos de resgate são administrados de diferentes maneiras:

  • Diastat é um gel retal, que é colocado dentro de um reto de uma pessoa.
  • Nayzilam e Valtoco são medicações nasais, que são pulverizadas no nariz de uma pessoa.
  • Klonopin, Ativan, e Versed são medicações orais, que se dissolvem na boca de uma pessoa.

” [Diastat] está disponível há muito tempo. É fácil de usar. É medido para a idade e o peso da criança, então está pronto para usar se uma apreensão deve acontecer “, disse Perry.

” Algumas pessoas certamente pensam na administração nasal de forma mais favorável “, acrescentou.

Os medicamentos de resgate oral tendem a trabalhar menos rapidamente do que os medicamentos rectais ou nasais, ele continuou.

” Eu uso medicações orais mais para crianças que estão com convulsões breves mas frequentes em um aglomerado, apenas porque demoram um pouco mais para serem absorvidas e serem eficazes “, disse ele.

Efeitos colaterais e interações de drogas

Diferentes tipos de antisapoilas medicamentos podem causar efeitos colaterais diferentes, disse Perry.

Para alguns medicamentos, o risco de efeitos colaterais é maior para as pessoas com certas condições de saúde preexistentes ou outros fatores de risco. Certos medicamentos também podem interagir com outras drogas, o que pode causar efeitos colaterais ou tornar os medicamentos menos eficazes.

” Por exemplo, se eles estão em clobazam e você está pensando em adicionar a Epidiolix, esses dois irão interagir em algum grau. Esses são os tipos de coisas que você tem que pensar “, disse Perry.

Pode levar algum tempo para encontrar o plano de tratamento certo para o seu filho. Eles podem precisar de mais de uma medicação ou outros tratamentos para reduzir a frequência de convulsões e gerenciar potenciais sintomas e complicações

“Às vezes, é apenas uma questão de encontrar a combinação certa, e quando você tem várias opções de tratamento, pode haver várias combinações para tentar antes de encontrar a que funciona melhor”, disse Perry.

Antes que o médico de seu filho adicione outra medicação ao seu plano de tratamento, eles devem falar com você sobre os potenciais benefícios e riscos.

” Estou sempre tentando descobrir com os pais, ‘ O que estamos tentando alcançar com o novo remédio? ‘ “, disse Perry. “Se o seu filho está com um par de medicamentos, e ainda não atingimos nosso objetivo de controle de apreensão, é razoável tentar adicionar mais tratamentos, mas não queremos coletar medicamentos se pudermos evitá-lo.”

Se os sintomas do seu filho começarem a melhorar depois que iniciam um novo tratamento, seu médico pode tentar reduzir gradualmente a dose de outra medicação antiapreensão que eles tomam. Em alguns casos, eles podem desmamar seu filho fora de uma medicação antes de prescrever outra.

O custo do tratamento para síndrome de Dravet pode ser alto, especialmente se o seu filho está tomando vários medicamentos.

Se você tem seguro mas a empresa se recusa a cobrir um dos medicamentos prescritos da sua criança, deixe seu médico de criança saber. Eles podem ser capazes de advogar para a aprovação de seguros.

Se você não tiver cobertura de seguro adequada ou qualquer cobertura em tudo, você pode ser capaz de encontrar um cupom de desconto ou programa de assistência ao paciente para compensar os custos do atendimento.

“Se a sua cobertura de seguro não for adequada para cobrir isso, muitas das empresas que fazem essas drogas têm programas que podem reduzir o custo através de seus próprios cupons”, disse Perry.

“Em alguns casos, eles têm programas de assistência ao paciente que ajudarão a cobrir o custo em lieu de seguro”, ele adicionou.

Você também pode achar útil usar serviços como GoodRx para procurar por descontos de medicação.

Pesquisadores estão testando vários tratamentos experimentais para a síndrome de Dravet, incluindo terapias modificadoras de doenças que podem ajudar a lidar com as causas subjacentes da condição.

” Existem algumas terapias modificadoras de doenças no horizonte, e aquelas são excitantes porque elas recebem no acfonte real do problema “, disse Perry.

” Eles não se tratam apenas de tratar as convulsões, eles são sobre corrigir o problema com o gene SC1A e, assim, esperemos melhorar alguns dos outros problemas comorbid da condição, como problemas de sono e questões de desenvolvimento “, ele acrescentou.

Os tratamentos experimentais só estão disponíveis para pessoas que estão participando de um tipo de estudo conhecido como clínico.

” Um ótimo lugar para encontrar informações sobre testes clínicos, no que diz respeito a onde estão sendo feitos e os critérios de inclusão e exclusão, é ir a um “, disse Perry.

Para tratar a síndrome de Dravet, o médico do seu filho pode prescrever diversos medicamentos. Eles também podem recomendar mudanças em sua dieta ou outras terapias.

Fale com o médico do seu filho sobre suas metas de tratamento e opções. Eles podem ajudá-lo a entender os potenciais benefícios e riscos de diferentes abordagens de tratamento.

Seu filho pode precisar experimentar mais de uma combinação de tratamentos para aprender o que funciona melhor para eles. Encontrar o plano de tratamento certo pode ajudar a reduzir a frequência de suas convulsões e melhorar sua qualidade de vida.